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狗的研究重新引起了人们2号站注册登录对用于基因治疗的病毒的关注

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腺相关病毒是向患者细胞传递基因疗法的常用载体,因为研究人员认为,这些病毒携带的DNA很少插入到宿主基因组中。但是根据上个月(12月9日)在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会(ASH)会议上公布的结果,这种假设可能是错误的。《科学》(Science)杂志报道称,在6只接受了以aav为基础的基因疗法治疗血友病B的狗中,它们的基因组中都携带有治疗用的DNA,在某些情况下,遗传物质会插入已知在细胞生长中起作用的基因附近。
 
虽然整合治疗性DNA可以帮助确保持久的表达,但没有参与这项工作的英国皇后大学的物理学家David Lillicrap告诉《科学》杂志,它引起了人们对这种被认为是安全的病毒载体所带来的癌症风险的担忧。“我们知道的还不够多。”
 
目前,血友病的治疗方法通常是注入凝血因子,但这需要终生服用以控制病情。在过去的十年中,二号站平台一些基因疗法的试验,其中许多使用了AAV载体,已经显示出提供一次性治疗的希望,这种治疗可以从根本上解决血友病的问题。
 
有迹象表明,携带aav的DNA可能会整合到宿主基因组中,而不是形成一个自由漂浮的DNA环(称为游离子)。这一迹象在20年前首次出现,当时的研究开始表明,给新生的小鼠注射高剂量的病毒可以导致转基因插入。但研究人员认为,这种担心只与年轻动物有关,因此在用基因疗法治疗成年动物时,这种担心就不存在了。
 
费城儿童医院的Denise Sabatino和他的同事进行了一项关于狗的新研究。在最初的基因治疗研究结束后,研究小组对6只狗的肝脏进行了调查,每只狗的肝脏都携带了治疗有效载荷的多个插入物——狗丢失的因子VIII蛋白的基因,或者也包含在基因治疗中的调节序列。在某些情况下,这些插入发生在已知的调控细胞生长的基因附近,其中一些细胞分裂率更高,导致细胞中出现了相同的插入。这表明,这些与aav相关的基因变化可能是导致细胞增长的原因之一,尽管还需要更多的工作来证实这一点。
 
尽管出现了这些令人担忧的基因变化,但这些狗的情况还是不错的:它们的肝脏很健康,二号站平台而且它们体内的第八因子水平也很稳定——这一结果可能部分是由于治疗性DNA的整合。尽管如此,一些基因治疗研究人员仍然担心这些细胞群发展成肿瘤的可能性。“如果这只狗再活5年呢?”国家人类基因组研究所的查尔斯·文迪提告诉《科学》杂志,他没有参与这个项目。接受《科学》杂志采访的研究人员强调了对接受了aav基因治疗的癌症患者进行监测的重要性——可能比美国食品和药物管理局要求的5年时间更长。

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