二号站平台_2号站代理注册登录中心

2号站代理罕见肌肉消耗疾病基因治疗的抽奖正在进行

未知

二号站平台做什么的

制药巨头诺华公司(Novartis)已经开始接受一个基于彩票的项目的申请,2号站该项目为脊髓性肌萎缩症提供100剂基因疗法。脊髓性肌萎缩症是一种有时是致命的肌肉消耗性疾病,每1万名新生儿中就有1名患有这种疾病。该计划将为生活在Zolgensma干预措施尚未获得批准的国家的SMA儿童提供援助。但是有超过100名患者符合条件。
 
该公司称,生产限制是治疗费用高和彩票剂量有限的原因。一个独立的生物伦理委员会与诺华公司合作,制定了彩票的条款。
 
“情况很困难,”里卡多•巴蒂斯塔告诉《环球邮报》。“这就像彩票一样,我们让孩子们的生活充满机遇。我不认为这是我们任何人都想玩的游戏。”
 
SMA产生于存活运动神经元1 (SMN1)基因的两个突变版本,该基因负责维持与肌肉运动相关的神经元的蛋白质。如果大脑没有适当的信号来运动,肌肉就会开始萎缩,并引发一系列相关的问题,如活动能力下降和吞咽能力下降。许多病人在两岁前就死了,而抽签的申请人必须在两岁以下。该药物通过静脉注射,通过病毒载体为大脑提供了一份具有功能的SMN1拷贝。
 
虽然佐尔格斯玛是单剂给药,但它并不能治愈这种疾病。然而,它可以给病人足够的基因功能来完成基本的功能,比如吃饭,甚至是坐直。
 
Zolgensma于2019年5月被美国食品和药物管理局批准为有史以来最昂贵的药物,2号站代理成本210万美元。批准通过后不久,该公司透露,临床前研究的结果中出现了数据操纵。
 
虽然抽签的目的是让患者有平等的机会被选中,但诺华的全球项目使其难以确保儿童得到适当的后续医疗护理。在不知道谁将参与该计划的情况下,人们担心主要护理人员将无法应对任何潜在的副作用或不良反应。
 
英国TreatSMA的受托人Kacper Rucinski告诉《卫报》:“我们对该项目的一个担忧是,他们(诺华)不会对患者进行长期监测。”“他们只会提供药物。其他一切都是治疗社区的责任。”

发表评论 (已有 条评论)

评论列表

    快来评论,快来抢沙发吧~