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二号站平台新的基因组编辑技术可以帮助理解疾病相关的基因突变

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由马萨诸塞州总医院(MGH) J. Keith Joung实验室的研究人员开发的新基因组编辑技术,有可能帮助了解基于C-to-G(胞嘧啶到鸟嘌呤)单碱基变化的疾病相关基因突变。
 
新的碱基编辑器也被设计用来最小化可能潜在地引起不良副作用的意外(“偏离目标”)突变。
 
新的crispr引导的DNA碱基编辑技术旨在有效诱导DNA碱基的“转位”改变,同时最小化不必要的“旁观者”突变水平。
 
名为CGBE1的概念验证C-to-G碱基编辑器,以及更小的版本miniCGBE1,在共同第一作者Ibrahim C. Kurt和周荣浩发表在《自然-生物技术》杂志网上的一篇论文中进行了描述。
 
CRISPR(定期聚集的间隔短回文重复序列)是一种基因编辑技术,最初被发现是作为细菌的防御机制,然后被科学家用作剪切和/或修复DNA序列的工具。
 
第一个CRISPR技术依赖于创建和修复双链DNA断裂。
 
碱基编辑是一种新的CRISPR基因编辑形式,由哈佛大学David Liu的实验室和Broad研究所开发。它不是基于引入DNA的双链断裂,而是专注于直接改变DNA中的一个碱基。”
 
Julian Grunewald,医学博士,MGH分子病理学和哈佛医学院共同通讯作者
 
碱基编辑器是一种融合蛋白,使用一种修饰形式的CRISPR-Cas,它在引导RNA的帮助下定位到一个特定的靶点,然后部署一种被称为脱氨酶的酶来修改一个特定的碱基以产生所需的DNA改变。
 
例如,该技术可用于将胞嘧啶(C)碱基转换为胸腺嘧啶(T)碱基,2号站注册登录这两个碱基都属于嘧啶类(通过胞嘧啶碱基编辑器或CBE执行)。同样,一个腺嘌呤碱基编辑器(ABE)能够将一个腺嘌呤(A)转化为鸟嘌呤(G),两者都是嘌呤碱基。
 
CGBE1利用了一个CBE变体,该变体于2019年由医学博士、博士J. Keith Joung及其同事在《自然》杂志上发表。这种早期的CBE变体被称为SECURE-CBE,它被证明可以诱导C-to-T的变化,并且显著减少了脱靶RNA的影响。
 
新的CGBE1工具包含了这个SECURE-CBE变体的脱氨酶,它与其他组件一起实现了从一个类到另一个类的具有技术挑战性的基交换,同时还能最大限度地降低不希望的更改风险。
 
格伦沃尔德说:“有一些已知的疾病相关突变或致病性突变可以通过这种编辑来修复。”
 
然而,CGBE1或类似编辑平台可校正的疾病的确切数目尚不清楚。
 
“我们还处于这种新型翻转基编辑器的早期阶段;CGBE1还需要进一步优化,现在说它已经可以用于临床还为时过早。”
 
他说:“但是我们预想CGBE1可能对研究应用有用,能够引入特定的C-to-G突变。”

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